药物临床试验总结报告模板 新法规下如何撰写新药NDA临床研究报告

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药物临床试验完成后申请人应当按照相关法规要求向药品监督管理部门提交药物临床研究报告（CSR，Clinical Study Report），标志着药品研发开启新的里程碑、进入了审评审批阶段。自2020年5月起受理的新药上市申请适用《E3：临床研究报告的结构与内容》及《E3问答(R1)》，同时随着2020年7月1日新修订的《药品注册管理办法》、《药物临床试验质量管理规范》等的实施，国家药监局对药品上市注册申报资料中药物临床研究报告的撰写、保存和递交等要求进行了调整。本文拟探讨新法规下如何撰写新药NDA临床研究报告，以供参考。

一、新药NDA临床研究报告的结构和内容与国际接轨

ICH E3旨在协助申办方确保所递交的临床研究报告内容完整、无歧义、结构条理清晰、易于审评，同时临床研究报告结构和内容与ICH其他成员国家的要求相同，便于申办方在ICH其他成员国家间进行注册申报。

ICH E3、《药品注册管理办法》、《药物临床试验质量管理规范》等对临床研究报告的内容要求更加详实。临床研究报告应当全面、完整、准确反映临床试验结果，同时临床研究报告的安全性、有效性数据应当与临床试验源数据保持一致。

二、临床研究报告的组成

临床研究报告位于ICH M4 CTD 模块5：临床研究报告中，具体为5.3 临床研究报告。临床研究报告的组成包括：①临床试验的基本信息，如研究概要、个例临床研究报告目录、伦理学相关资料、研究者和研究管理机构等信息；②临床试验的设计和实施情况，如研究设计、对照组选择、人群选择、治疗、疗效和安全性变量、数据质量保证、统计方法和样本量的确定、研究过程或分析计划的变更、患者的处置等；③临床试验结果，如方案偏离、疗效评估、安全性评价、讨论和总体结论等；④参考文献及附录。

三、临床研究报告的考虑因素

ICH E3 是一项可以灵活运用的指导原则，而非严格的要求或模板。鼓励申请人对临床研究报告的结构进行改良和修订，以更好地呈现信息。

一项研究的综合性完整报告不应是临床报告和统计报告的简单合并。临床研究报告应是任何治疗性、预防性或诊断制剂（此处指的是药物或治疗）在患者中进行的单个研究的“综合性”完整报告，其中临床和统计学描述、说明、分析都整合在一份报告中，图表嵌入报告正文或正文结尾处，附录包括研究方案、病例报告表样本、研究者的相关信息、试验药品/研究性产品相关信息包括阳性对照/对照品、技术统计资料、相关出版物、患者数据表和技术统计细节如推导、计算、分析和计算机输出等。

报告应清晰地阐明研究中的关键设计特点的选择过程，以及关于研究计划、方法和实施过程的完整信息，避免对研究过程的描述不够明确。报告及附录还应提供充分的个体患者数据，包括人口统计学和基线数据、分析方法详情，从而保证必要时监管机构可以对关键分析进行重复。另外非常重要的一点是，所有数据分析、报表和示意图都应在正文或图表中明确说明对应患者的分析集。

根据药品监管机构的审评政策，使用总结性数据或删除部分内容的简略报告可能适用于非对照研究或其它非疗效确证性研究（但对照安全性研究应完整报告）、严重缺陷或中止的研究、或与申报的研究病症明显无关的对照临床研究。但是，上述研究中的安全性信息应当完整描述。如果递交一份简略报告，应提供足够详细的研究设计和结果信息，以便于监管部门确定是否需要完整的报告。如果对是否需要报告有任何疑问，可咨询监管机构。

在详细描述研究如何开展时，可能只需重述原始研究方案中的描述信息。但是，通常可在单独的文件中更简洁地介绍研究方法。尤为重要的是，在描述研究设计和研究过程的每一部分内容中，应阐明在研究方案中未充分描述的细节，明确未按照研究方案开展的研究过程，并探讨用于解释这些方案偏离的统计学方法和分析。

单个研究的完整综合报告应包括对个例不良事件或实验室检查异常进行的最详细的讨论，但在任何申请中，前述数据通常会作为所有可用数据的整体安全性分析的一部分，再次进行分析。

研究报告应描述研究人群的人口统计学和其他潜在的可预见特征，并且在研究规模足够大的情况下，提供（例如年龄，性别，种族，体重）和其他（例如肾或肝功能）亚组人群的人口统计学数据，以明确在不同人群中可能存在的疗效或安全性的差异。但是，通常利用整体分析时所使用的较大的数据库来考察亚组效应。

研究报告中要求的数据列表（通常在附录中）是支持关键分析所需的数据。数据列表作为研究报告的一部分，应该易于被审评人员使用。因此，虽然在单个列表中可能需要包含多种变量以限制列表大小，但不应该牺牲报告的条理性。若数据过多，不能过度使用符号来代替文字或容易理解的术语，也不能用过小的列表来显示。在这种情况下，最好绘制若干个分列表。研究报告中的数据应提供不同层面的细节信息：如：正文中应列出重要的人口统计学、疗效和安全性变量相关的整体汇总图表以阐明报告要点。

在任何表格，图示或数据列表中，若使用了估计或推导的数值，应该以明确的方式标识。应提供详细的解释以说明这些数值是在何种假设条件下、如何估计或推导的。

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